海外 New Things | Tome Biosciences获2.13亿美元融资，通过可编程基因组整合研发药物

文 | 李娜娜

Tome Biosciences是位于美国马萨诸塞州的基因药物开发商，致力于开创基于可编程基因组整合 (PGI) 的基因组药物新时代，通过细胞和基因组工程为患者提供治疗。

12月12日，该公司宣布公司已在A轮和B轮融资中筹集了2.13亿美元，投资方包括： Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health、ARCH Venture Partners、GV, Longwood Fund, Polaris Partners, Bruker Corporation, FUJIFILM Corporation, Alexandria Venture Investments等。

Tome Biosciences是一家可编程基因组集成 (PGI) 公司。该公司的技术能够在基因组的任何位置插入任何大小的基因序列，通过细胞和整合基因疗法治愈病人。可编程基因组整合 (PGI)能够将任何大小的DNA序列插入任何编程的基因组中，打破了目前基因组药物发现领域的障碍。对于罕见的单基因疾病患者，PGI可以用一种药物对每种疾病进行潜在的治疗，而无需考虑基因异质性。而对于更常见的疾病患者，PGI则能以生物制剂的速度创造出细胞疗法，其复杂性使其有可能在整个人类医学中广泛应用。

PGI将CRISPR/Cas9的位点特异性与能够插入或写入DNA序列（包括整个基因）的酶结合在一起，这些酶能够插入或写入DNA序列，包括整个基因，而不需要双链DNA断裂。

Tome Biosciences最先进的PGI技术称为整合酶介导的PGI（I-PGI），I-PGI利用专有的整合酶，基于突破性的PASTE技术，该技术由该公司联合创始人Omar Abudayyeh博士和Jonathan Gootenberg博士在麻省理工学院担任研究员时首次发现。

正如文字处理器可以在文档的任何地方粘贴文本一样，I-PGI能以前所未有的精确度在基因组的任何位置插入大型DNA序列。迄今为止，I-PGI已经在多个不同的分裂和非分裂细胞中证实插入了超过30kb的遗传密码，并具有位点特异性。而且可以多路复用，以实现复杂的细胞工程，为未来细胞疗法的发展奠定基础。Tome拥有PASTE核心技术的独家许可，其中包括已获授权的美国专利号。

Tome Biosciences首席科学官John Finn博士表示：“控制DNA序列插入位置的能力改变了游戏规则。这意味着该领域现在可以摆脱随机整合，利用人类基因组中的任何天然启动子，使我们能够协调基因表达的组织位置、时间和数量。”该公司最初计划针对单基因肝病开发整合基因疗法，以及治疗自身免疫性疾病的细胞疗法。

编辑 | 海若镜